در یک آزمایش، پژوهشگران کشف کردند که یک نوبت استفاده از نوعی درمان مبتنی بر اصلاح ژن می‌تواند سطح کلسترول بد بیماران را کاهش دهد.
کمپانی Verve Therapeutics این درمان را که VERVE-101 نام دارد، در افرادی با بیماری‌های وراثتی آزمایش کرده است. این بیماری‌ها به‌گونه‌ای بودند که بیماران را در برابر تصلب شرایین و حملات قلبی آسیب‌پذیر می‌کردند.
دانشمندان از تکنیک ویرایش CRISPR برای تغییر ژن سلول‌های کبد استفاده کردند. آن‌ها ژن بالابرنده کلسترول PCSK9 را خاموش کردند. این کار باعث می‌شود تا سطح کلسترول لیپو‌پروتئین کم‌چگالی (LDL-C) که کلسترول بد نام دارد، کاهش پیدا کند. کلسترول بد باعث انباشت پلاک‌ها در شریان‌ها می‌شود.
در گروه‌هایی که دوزهای بالاتر دارو را دریافت کردند، PCSK9 تا ۸۴ درصد کاهش پیدا کرد. دانشمندان Verve می‌گویند که در این دوز بالا، کاهش کلسترول بد تا ۲٫۵ سال در مطالعات قبلی روی نخستی‌سانان دوام داشت.
مزایا و معایب ویرایش ژن برای کاهش سطح کلسترول بد
درمان مبتنی بر اصلاح ژن این پتانسیل را دارد که به استانداردی جدید برای درمان کلسترول بالا تبدیل شود. درمان‌های فعلی شامل تجویز استاتین‌ها و مسدودکننده‌های PCSK9 هستند، اما بیمار باید به‌دقت از برنامه دارویی تبعیت کند. عوارض جانبی این درمان عبارتند از: درد عضلات و ازدست‌دادن حافظه.
تکنیک CRISPR معجزه‌آسا به‌نظر می‌رسد اما برای تصاحب جایگاه داروهای روزانه راهی طولانی در پیش دارد. دو نفر از ۱۰ بیمار این آزمایش دچار عارضه قلبی‌عروقی شدند که با تزریق هم‌زمان بود. کمپانی Verve می‌گوید که یکی از آن‌ها هیچ ارتباطی به درمان نداشت و دیگری احتمالاً به‌علت نزدیکی دوزها بوده است.
استفاده از تکنولوژی اصلاح ژن همواره مقداری ریسک خواهد داشت، زیرا اصلاح‌ها می‌توانند هر جای دیگری از ژنوم رخ دهند.
سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) اجازه نمی‌دهد که درمان تک‌نوبته کلسترول بالا پیش از حداقل ۱۵ سال آزمایش به دست مشتریان برسد. Verve اخیراً مجوز FDA را برای بررسی کاربرد داروی جدید VERVE-101 دریافت کرده است؛ یعنی کمپانی می‌تواند آزمایش‌های خود را در ایالات‌متحده آغاز کند. آزمایش‌های فعلی در نیوزیلند و بریتانیا انجام می‌شوند و این کمپانی به‌دنبال داوطلبانی برای آزمایش‌های بالینی است.